A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anuncia que uma associação de pacientes brasileira é uma das quatro ganhadoras do programa global STRIVE Awards 2022. O projeto fornecerá subsídios para organizações sem fins lucrativos de defesa de pacientes que atendem pessoas com a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Dentre os contemplados com a bolsa deste ano, temos a Associação Cearense de Distrofias Musculares (ACDM), uma organização sediada no nordeste do Brasil, que planeja lançar o “Projeto Facilitar”, iniciativa focada na reabilitação de estudantes com DMD no sistema formal de ensino.
A ACDM foi fundada em 2017, com a missão de prestar assistência em terapias e orientação parental em distrofias musculares, incluindo a de Duchenne, para as regiões Norte e Nordeste do Brasil. O “Projeto Facilitar” é um programa focado em reabilitar estudantes com Duchenne, oferecendo maior autonomia, dando a oportunidade de cada um voltar para o ensino formal e alcançar os seus objetivos educacionais de acordo com o seu nível acadêmico, além de a possibilidade de se desenvolverem socialmente. “Estamos muito animados com essa doação e mal podemos esperar para começar trabalhar para melhor ajudar nossa comunidade”, conta Laura Maria Leite Leal de Araújo, presidente da Associação Cearense de Distrofias Musculares.
Além da ACDM, outras instituições também foram premiadas pelo STRIVE Awards 2022. São elas:
- Muscular Dystrophy Association of Greece (MDA Hellas) que vai produzir e lançar um curta-metragem focado na vida sexual de pacientes com Duchenne. O projeto contará com relatos em primeira mão de quem vive com a doença e será acessível a toda a comunidade de Duchenne. O filme oferecerá uma visão realista, única e muito necessária sobre um tópico que há muito tempo é visto como tabu.
- Neuromuscular Disorders Association of Turkey (KASDER) que recebeu pela primeira vez o STRIVE Award, em 2018, por configurar o seu sistema de apoio psicológico online para atender indivíduos de língua turca com Duchenne em todo o mundo. Como beneficiários da segunda vez do subsídio, seu projeto de 2022 será focado em uma expansão de seu serviço online para mais indivíduos na comunidade de Duchenne, fornecendo mais sessões e treinando mais psicólogos.
- Action Duchenne que desenvolverá seus cursos de treinamento baseados em habilidades para apoiar jovens que vivem com Duchenne na transição para a vida adulta. Os tópicos do curso vão desde administrar um negócio, até alcançar a autocapacitação. O projeto combinará treinamento residencial e online conduzido por profissionais para fornecer interação social, treinamento de habilidades e apoio entre pacientes, tudo com o objetivo de aumentar a independência, a empregabilidade e a coesão social.
“Estamos orgulhosos de apoiar os beneficiários de 2022 por seu trabalho na comunidade de Duchenne por meio de nosso programa STRIVE Awards. Eles mostraram a ampla gama de necessidades da comunidade, incluindo programas de apoio a adultos que vivem com Duchenne”, disse Mary Frances Harmon, vice-presidente sênior de Relações Corporativas da PTC Therapeutics. “O impacto positivo das doações STRIVE acontecerá em quatro países este ano, e temos o privilégio de fornecer apoio às organizações para tornar seus projetos inovadores uma realidade.”
Sobre a Premiação STRIVE
A PTC iniciou a Strategies to Realize Innovation, Vision, and Empowerment (STRIVE) Awards em 2015 para apoiar iniciativas que beneficiam a comunidade de Duchenne, aumentando a conscientização, o diagnóstico e a educação e promovendo o desenvolvimento de futuros defensores dos pacientes. Todos os anos, um júri independente de especialistas externos com conhecimento em doenças raras, associações de pacientes e iniciativas de financiamento julga as inscrições por inovação, visão e capacitação.
Para mais informações sobre o programa e cada premiado, visite a seção STRIVE do site da PTC: link.
Sobre a distrofia muscular de Duchenne
Afetando pacientes do sexo masculino, a distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética, rara e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura em meados dos anos 20 devido a insuficiência cardíaca e respiratória.1 É uma doença muscular progressiva causada pela falta da proteína distrofina, fundamental para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo músculos esqueléticos, diafragma e coração.2 Pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar já aos 10 anos, seguido pela perda do uso dos braços. Os pacientes posteriormente sofrem com complicações pulmonares com risco de vida, exigindo a necessidade de suporte ventilatório e complicações cardíacas no final da adolescência e início dos vinte anos.3
Mais informações sobre a distrofia muscular de Duchenne estão disponíveis no hub de conteúdo Movimento Duchenne.
Referências
1 Flanigan KM. Duchenne and Becker muscular dystrophies. Neurol Clin 2014; 32: 671–688
2Muntoni F, Torelli S, Ferlini A. Dystrophin and mutations: one gene, several proteins, multiple phenotypes. Lancet Neurol 2003;2(12):731-40.
3Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al.; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol 2018;17(3):251-267.
Sobre a PTC Therapeutics
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência, com foco na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é proporcionar acesso aos melhores tratamentos para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é alavancar sua forte especialização científica e clínica e sua infraestrutura comercial global para levar as terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe permite maximizar valor para todos os seus stakeholders. Para saber mais sobre a PTC, visite nosso site e siga-nos no Instagram, Facebook, Twitter e LinkedIn.
