Já disponível para outros tipos da Atrofia Muscular Espinhal (AME), Spinraza® (nusinersena), medicamento da Biogen, pode agora ser incluído no SUS também para pacientes com AME Tipo 3
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) abriu consulta pública (N°63/2025) para avaliar a inclusão de Nusinersena no Sistema Único de Saúde (SUS) para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q Tipo 3, em pacientes com capacidade de deambulação preservada (habilidade de andar), independentemente da idade.
A participação na consulta pública é fundamental para que pacientes, familiares, profissionais de saúde e a sociedade em geral contribuam com seus depoimentos e reforcem a importância do acesso ao tratamento para quem vive com AME Tipo 3.
A AME é uma doença rara e degenerativa, que compromete os neurônios motores, resultando em fraqueza muscular progressiva, escoliose, problemas respiratórios, fadiga e eventual perda da capacidade de andar1. Sua progressão é inexorável e afeta pacientes independentemente da faixa etária ou do fenótipo2, apesar de estar comumente associada ao contexto pediátrico. A prevalência da AME 5q é de 1 a 2 casos por 100.000 pessoas, com 13% desses casos correspondendo ao tipo 33. Estudos indicam que, apesar de 50% dos pacientes com AME Tipo 3 ainda terem a capacidade de andar, a ausência de tratamento adequado pode levar à perda dessa habilidade ao longo do tempo4.
“A incorporação do nusinersena para outros tipos de AME, 1 e 2, já beneficiou milhares de bebês e crianças. Agora, ampliar esse acesso para pacientes com AME Tipo 3 é fundamental para preservar sua qualidade de vida e autonomia. Por isso, a participação da sociedade na consulta pública é essencial para reforçar a urgência dessa inclusão no SUS”, declara Tatiana Branco, diretora médica da Biogen Brasil.
Estudos indicam que a progressão da doença impacta diretamente a empregabilidade, a autonomia e a qualidade de vida dos pacientes, além de gerar custos crescentes para o sistema de saúde devido à necessidade de cuidados médicos extensivos. Com o acesso adequado à terapia, esses pacientes podem preservar habilidades essenciais, como caminhar e realizar atividades cotidianas, promovendo maior independência e inclusão social.
“A ampliação do acesso ao tratamento para AME Tipo 3 é uma decisão estratégica para o sistema de saúde, pois reduz custos a longo prazo e fortalece a inclusão social e econômica dos pacientes. A Biogen reafirma seu compromisso em oferecer soluções inovadoras para necessidades médicas não atendidas e em colaborar para a construção de um ecossistema de saúde mais sustentável e acessível”, afirma Rogério Frabetti, CEO da Biogen Brasil.
Como participar da consulta pública
Para contribuir, basta acessar o site da Conitec e registrar seu depoimento. A participação da sociedade é essencial para reforçar a necessidade de ampliação do acesso ao tratamento.
Acesse e participe: https://www.gov.br/participamaisbrasil/consulta-publica-conitec-sectics-n-63-2025-nusinersena
Referências:
[1] BRASIL. Ministério da Saúde. Biblioteca Virtual em Saúde. Brasília, DF: Ministério da Saúde. Disponível em <https://bvsms.saude.gov.br/28-02-dia-das-doencas-raras/#:~:text=O%20n%C3%BAmero%20exato%20de%20doen%C3%A7as,infecciosas%2C%20imunol%C3%B3gicas%2C%20entre%20outras>. Acesso em: 12 de ago. 2024
[2] Kolb SJ, Kissel JT. Spinal Muscular Atrophy. Neurol Clin. 2015;33(4):831–46.
[3] BRASIL. Ministério da Saúde. Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2. 2022;
[4] Lusakowska, A., Jedrzejowska, M., Kaminska, A. et al. Observation of the natural course of type 3 spinal muscular atrophy: data from the polish registry of spinal muscular atrophy. Orphanet J Rare Dis 16, 150 (2021). https://doi.org/10.1186/s13023-021-01771-y
