Medicamento recebe aprovação regulatória para tratamento da colangite biliar primária (CBP), doença hepática rara.

A Beaufour Ipsen, biofarmacêutica global, informa que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu aprovação regulatória em 11/08/2025, já publicada no Diário Oficial da União (DOU), do medicamento Iqirvo® (elafibranor) comprimidos de 80 mg para o tratamento da colangite biliar primária (CBP), em combinação com o ácido ursodesoxicólico (UDCA), em adultos com resposta inadequada ao UDCA ou como monoterapia em pacientes intolerantes ao UDCA. É um medicamento oral da classe dos agonistas PPAR, receptores nucleares que regulam a expressão de genes envolvidos em processos metabólicos dos lipídios e inflamação. Elafibranor é um agonista Duo PPARα e PPARδ, que são consideradas reguladoras importantes dos ácidos biliares, da inflamação e da fibrose (cicatrização no fígado).

“A aprovação do Iqirvo pela Anvisa representa um avanço importante no cuidado adequado das pessoas que vivem com colangite biliar primária e reforça o nosso compromisso com a inovação e com a ampliação do acesso a terapias que realmente fazem a diferença na vida dos pacientes com doenças raras do fígado. É uma nova opção terapêutica, eficaz e segura, que poderá beneficiar especialmente pacientes que não respondem adequadamente ou não toleram os tratamentos atuais”, explica Vanessa Fabricio, Diretora Médica da Ipsen.

A aprovação do Iqirvo baseou-se em dados do estudo de fase III ELATIVE¹, que mostrou benefício significativo em comparação ao placebo. Ao final do estudo, 51% dos pacientes que usaram Iqirvo 80 mg alcançaram uma resposta bioquímica, contra apenas 4% dos que receberam placebo – uma diferença de 47%, considerada estatisticamente significativa (P<0,001). Também foi observada uma maior redução na pontuação de prurido nos pacientes tratados com Iqirvo em comparação ao placebo, embora essa diferença não tenha sido estatisticamente significativa. O tratamento com Iqirvo foi associado a uma melhora no prurido, com redução superior nas pontuações totais de prurido dos questionários PBC-40 e 5-D em relação ao placebo. As taxas de eventos adversos foram semelhantes entre os grupos Iqirvo e placebo.

“A chegada de uma alternativa terapêutica com bons resultados e bem tolerada para a colangite biliar primária representa um avanço importante no cuidado desses pacientes,” avalia Dra. Maria Lúcia Ferraz, hepatologista e presidente do Instituto Brasileiro de Fígado (ABRAFIG). “Por ser uma doença crônica e progressiva, que pode evoluir para falência hepática e até transplante, contar com um tratamento que ajuda a reduzir essa progressão e aliviar sintomas como o prurido e fadiga, que impactam tanto a qualidade de vida, é um passo significativo para a prática clínica e para os próprios pacientes”, explica a especialista.

A colangite biliar primária afeta cada pessoa de maneira diferente. “Enquanto alguns indivíduos têm sintomas mais evidentes, como fadiga extrema ou prurido grave, outras não apresentam manifestações físicas, mas têm marcadores alterados, indicando que a doença não está controlada. Portanto, é fundamental uma abordagem personalizada para o manejo e tratamento de cada paciente”, complementa Dra. Maria Lúcia. “É de extrema relevância que os pacientes possam conversar com seus médicos de forma aberta e decidir, juntos, a melhor forma de lidar com a doença. Por isso, é excelente termos uma nova opção terapêutica para aqueles que vivem com a doença fora de controle”, conclui.

Após a aprovação pela Anvisa, o Iqirvo® (elafibranor) será precificado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Concluída esta etapa, o medicamento estará disponível para comercialização no Brasil.

Sobre a CBP

A colangite biliar primária é uma doença hepática rara, autoimune e colestática, que afeta aproximadamente nove mulheres para cada homem. O acúmulo de bile e toxinas (colestase), aliado à inflamação crônica, pode levar à fibrose (cicatrizes) no fígado e destruição dos ductos biliares. É uma condição crônica, que pode piorar com o tempo se não for tratada adequadamente, levando à necessidade de transplante hepático e, em alguns casos, à morte precoce. A CBP impacta significativamente a vida dos pacientes, principalmente pelos sintomas debilitantes, como prurido e fadiga.

Sobre o Iqirvo (elafibranor)

Iqirvo é um medicamento oral, de uso diário, agonista dos receptores PPAR, que atua sobre os PPARs alfa e delta. A ativação desses receptores reduz a toxicidade biliar e melhora a colestase ao modular a síntese, a desintoxicação e o transporte dos ácidos biliares. Também possui efeitos anti-inflamatórios, atuando por vias distintas. Os benefícios do Iqirvo incluem a redução dos níveis de fosfatase alcalina e bilirrubina em adultos com CBP. Portanto, espera-se que o medicamento traga benefícios clínicos como atraso no desenvolvimento da fibrose hepática, cirrose, necessidade de transplante hepático e morte.

Em 2019, o Iqirvo recebeu a designação de “Terapia Inovadora” (Breakthrough Therapy) pela FDA (Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos) para adultos com CBP que apresentavam resposta inadequada ao UDCA. A aprovação acelerada nos EUA foi concedida em junho de 2024, e a aprovação condicional na UE foi obtida em setembro de 2024, para uso em combinação com UDCA em adultos com resposta inadequada ao UDCA ou como monoterapia em pacientes que não o toleram.

Sobre o estudo ELATIVE

ELATIVE foi um ensaio clínico de fase III, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo (NCT04526665). Avaliou a eficácia e segurança do elafibranor 80 mg uma vez ao dia, comparado ao placebo, em pacientes com CBP com resposta inadequada ou intolerância ao UDCA. O estudo incluiu 161 pacientes, randomizados em proporção 2:1 para receber elafibranor 80 mg ou placebo. Pacientes com resposta inadequada ao UDCA continuaram recebendo UDCA em combinação com elafibranor ou placebo; já os intolerantes ao UDCA receberam apenas elafibranor ou placebo. O tratamento continuou após a Semana 52 até que todos os pacientes completassem o regime ou por no máximo 104 semanas. O estudo de extensão aberta a longo prazo ainda está em andamento, permitindo que os pacientes recebam elafibranor por até 5 anos.

O desfecho primário foi a resposta bioquímica composta, definida como: fosfatase alcalina (FA) < 1,67x o limite superior da normalidade (LSN), redução de ALP ≥ 15% e bilirrubina total (BT) ≤ LSN na semana 52. FA e BT são importantes preditores da progressão da CBP, e suas reduções indicam menor dano colestático e melhora da função hepática. Os resultados completos do estudo de 52 semanas foram publicados no New England Journal of Medicine (NEJM).

Sobre a Ipsen

A Ipsen é uma empresa biofarmacêutica global com foco em levar medicamentos inovadores aos pacientes em três áreas terapêuticas: oncologia, doenças raras e neurociência. Seu pipeline é alimentado pela inovação externa e apoiado por quase 100 anos de experiência em desenvolvimento e centros globais nos EUA, França e Reino Unido. Suas equipes em cerca de 40 países e parcerias em todo o mundo permitem levar medicamentos a pacientes em mais de 80 países. Para mais informações, visite ipsen.com/brazil.

Referências

¹ Kowdley. K.V, et al. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. NEJM. 2023. DOI: 10.1056/NEJMoa2306185