#PRATODOSVEREM: Foto colorida. Uma criança de cabelos morenos e longos – abaixo dos ombros. Veste um vestidinho colorido. Está sentada em um banco de concreto. Seguro algo com a mão direito perto da boca. FIM DA DESCRIÇÃO

A BioMarin Pharmaceutical apresenta os dados anunciados na Reunião Anual da Endocrine Society, ENDO 2022, demonstrando o compromisso contínuo em entender o impacto da acondroplasia ao longo da vida, a forma mais comum de baixa estatura desproporcional. São fornecidos dados da Fase 2 de um ensaio clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e eficácia de VOXZOGO™ (vosoritida) para injeção em bebês e crianças até cinco anos de idade.

Na população geral de todos os indivíduos randomizados, o estudo mostrou uma melhora no escore Z de altura (uma medida de altura ajustada para idade e sexo em referência à população de estatura média e relatada como Desvio Padrão, SD) em comparação com placebo em 52 semanas. VOXZOGO (n=43), comparado ao placebo (n=32), aumentou o escore Z da altura em 0,30 SD (IC 95% 0,07, 0,54) e velocidade de crescimento anual (AGV) em 0,92 cm/ano (IC 95% 0,24, 1,59). Essa melhora no escore Z da altura foi consistente com as melhorias observadas anteriormente, após um ano de tratamento em crianças com mais de cinco anos de idade. Na população randomizada (excluindo indivíduos sentinela) e nos subgrupos individuais de idade, observou-se uma tendência de aumento do escore Z da altura. VOXZOGO não afetou significativamente a proporção do segmento superior para inferior do corpo, que mudou em -0,06 (IC 95% -0,15, 0,03) durante esse período de 52 semanas.

“Estamos satisfeitos com esses resultados de análise de 52 semanas, mostrando mudanças positivas com VOXZOGO em comparação com placebo no escore Z de altura e AGV”, disse Dr. Hank Fuchs. “Estamos ansiosos para discutir os próximos passos em relação aos nossos esforços para expandir o acesso ao tratamento com VOXZOGO para essa faixa etária mais jovem. Continuamos gratos às crianças e famílias que participam do programa de estudos clínicos.”

“Esses dados são muito encorajadores e apoiam o início precoce do tratamento — há claramente um potencial para que essas crianças mais novas possam ver benefícios significativos do tratamento com VOXZOGO. É importante ressaltar que este é apenas o começo: estamos ansiosos pelos resultados de análises futuras abordando desfechos adicionais e aguardamos mais dados sobre o acompanhamento de longo prazo nesta população com necessidades complexas”, disse Melita Irving, geneticista clínica da Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido, e investigadora do programa clínico VOXZOGO no Evelina London Children’s Hospital.

Pretendemos nos reunir com as autoridades reguladoras de saúde no segundo semestre de 2022 para discutir os próximos passos para expandir o acesso ao VOXZOGO para o tratamento da acondroplasia em crianças menores.

Segurança de VOXZOGO

O perfil de segurança foi consistente com o observado em indivíduos mais velhos no estudo de fase 3 – VOXZOGO 301 – (população atual considerada em bula). Os Eventos Adversos Graves (EAGs) foram maiores no grupo placebo (18%) em comparação com as crianças tratadas com VOXZOGO (7%). Todos os EAGs, incluindo uma parada respiratória fatal (relatada como síndrome de morte infantil súbita em um bebê tratado com morbidade respiratória pré-existente), foram considerados pelos pesquisadores como não relacionadas ao tratamento. Os eventos adversos mais comuns foram reações leves e localizadas no local da injeção. Consulte as informações de segurança e de prescrição ao paciente para obter informações adicionais de segurança.

Descrição do estudo

O estudo fase 2 de 52 semanas incluiu 75 bebês e crianças com acondroplasia, com idade entre zero e menos de cinco anos (60 meses). O estudo consiste em três coortes por idade (24 meses a menos de 5 anos; 6 meses a menos de 24 meses; menos de 6 meses) e é seguido por um estudo subsequente de extensão de bula, no qual todas as crianças recebem tratamento ativo.

As crianças deste estudo terão concluído um estudo mínimo de três ou seis meses para determinar seu respectivo crescimento comparado à linha de base anterior ao estudo de fase 2. Os objetivos do estudo são avaliar a segurança, tolerabilidade e o efeito de VOXZOGO no crescimento. O estudo também avaliou a proporcionalidade, funcionalidade, qualidade de vida, apneia do sono e dimensão foramen magnum, bem como doenças e cirurgias graves que ocorrem frequentemente em crianças com acondroplasia.

Sobre VOXZOGO™ (vosoritida)

A acondroplasia é a causa mais comum de nanismo desproporcional e acontece por um desenvolvimento anormal dos ossos devido a mutações no gene FGFR3 (receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos). Em razão dessa alteração genética, os pacientes podem apresentar o sinal mais visível, que é a baixa estatura desproporcional com pernas e braços mais curtos que o tronco. VOXZOGO, um análogo de peptídeo natriurético tipo C (CNP), representa uma nova classe terapêutica, que atua como um regulador positivo da via de sinalização do FGFR3 para promover o crescimento ósseo endocondral.

VOXZOGO continua a ser estudado em um amplo programa de desenvolvimento clínico em acondroplasia, e sua segurança e eficácia estão sendo avaliadas em diferentes idades e ao longo do tempo. Até o momento, 250 crianças com acondroplasia de oito países participaram em sete estudos clínicos da BioMarin, os quais avaliam a segurança e eficácia do VOXZOGO.

VOXZOGO é aprovado nos EUA e indicado para aumentar o crescimento linear em pacientes pediátricos com acondroplasia que têm 5 anos ou mais com epífise aberta. Essa indicação foi emitida mediante aprovação acelerada, com base em uma melhora na velocidade de crescimento anual. A aprovação contínua dessa indicação pode ser condicionada à verificação e descrição do benefício clínico em ensaios confirmatórios. Para cumprir esse requisito pós-marketing, a BioMarin pretende usar os estudos contínuos de extensão em comparação com o histórico natural disponível.

VOXZOGO também é aprovado na União Europeia e no Brasil para crianças com acondroplasia com 2 anos ou mais e com placas de crescimento abertas. As revisões de autorização regulatória estão em andamento no Japão e na Austrália, com possíveis aprovações nesses países em 2022.