Estudo clínico indicou que o medicamento oral em investigação reduziu recaídas na forma remitente-recorrente e apresentou resultado favorável na forma primária progressiva da doença
A Roche divulgou novos dados de Fase III sobre o fenebrutinibe, medicamento oral em investigação para o tratamento da esclerose múltipla (EM). Os resultados referem-se aos estudos FENhance 2 e FENtrepid, que avaliaram o uso da terapia nas duas principais formas da doença: a esclerose múltipla remitente-recorrente (EMRR) e a esclerose múltipla primária progressiva (EMPP).
A esclerose múltipla é uma doença neurológica crônica em que o sistema imunológico passa a atacar o sistema nervoso central, comprometendo a comunicação entre cérebro e corpo. Isso pode causar episódios de piora dos sintomas, chamados recaídas, e levar ao avanço gradual da incapacidade ao longo do tempo.
O estudo FENhance 2 envolveu 1.497 pessoas com EMRR e comparou o fenebrutinibe à teriflunomida, tratamento já utilizado para essa forma da doença. O estudo atingiu seu objetivo principal e mostrou redução significativa no número de recaídas após cerca de dois anos de acompanhamento. Entre os desfechos avaliados estavam também medidas de progressão da incapacidade ao longo do período do estudo.
O fenebrutinibe é um inibidor não covalente da tirosina quinase de Bruton (BTK), administrado por via oral. O medicamento atua em dois mecanismos associados ao desenvolvimento e ao avanço da EM: a inflamação que causa as recaídas e os processos que contribuem para a progressão dos sintomas ao longo do tempo. Ele age sobre células B, envolvidas nas crises inflamatórias, e sobre a microglia — células que estão dentro do cérebro e podem participar do dano contínuo aos neurônios. O composto foi desenvolvido para atuar em todo o organismo e também alcançar o sistema nervoso central ao atravessar a barreira hematoencefálica, com o objetivo de agir tanto na inflamação aguda quanto na inflamação crônica da doença.
O FENtrepid, que avaliou o fenebrutinibe em 985 pessoas com EMPP, também atingiu seu objetivo principal. A terapia apresentou desempenho semelhante ao ocrelizumabe — único tratamento atualmente aprovado para essa forma da doença — no atraso da progressão da incapacidade após mais de dois anos de acompanhamento. Uma diferença favorável ao fenebrutinibe foi observada a partir do sexto mês de estudo e se manteve durante todo o período avaliado. O estudo considerou, entre seus critérios de avaliação, medidas de capacidade funcional, marcha e mobilidade das mãos e membros superiores. O perfil de segurança foi consistente com resultados de estudos anteriores, e análises adicionais seguem em andamento.
Os resultados completos dos estudos FENhance 2 e FENtrepid serão apresentados em congressos científicos. O segundo estudo de Fase III com a terapia (FENhance 1), também em EMRR, está em andamento e tem divulgação prevista para o primeiro semestre de 2026. Após sua conclusão, os dados combinados poderão sustentar eventual submissão do medicamento às autoridades regulatórias em diferentes países.
Sobre a esclerose múltipla
A esclerose múltipla (EM) é uma doença crônica e degenerativa que afeta cerca de 35 mil pessoas no Brasil e, é classificada em três tipos: a remitente-recorrente (EMRR), a primária progressiva (EMPP) e a secundária progressiva (EMSP). A condição não tem cura, e ocorre quando o sistema imunológico ataca anormalmente a bainha de mielina no cérebro, medula espinhal e nervos ópticos, causando inflamação e danos consequentes. Estes danos podem causar uma ampla gama de sintomas, incluindo fraqueza muscular, fadiga e dificuldade visual, e pode, eventualmente, levar à deficiência. A maioria das pessoas com EM são mulheres e apresentam seus primeiros sintomas entre 20 e 40 anos de idade, tornando a doença a principal causa de incapacidade não-traumática em adultos mais jovens.
A esclerose múltipla remitente recorrente é a forma mais comum da condição, afetando aproximadamente 85% dos diagnosticados, e caracteriza-se por episódios de sinais ou sintomas novos ou agravados, seguidos de períodos de recuperação. A maioria dos pacientes com EMRR irá, eventualmente, fazer transição para EM secundária progressiva, em que ocorre o agravamento da deficiência ao longo do tempo. Já a EM primária progressiva, a forma mais debilitante da doença, é marcada por sintomas que se agravam de forma constante, mas tipicamente sem recorrências distintas ou períodos de remissão.
