Pesquisa brasileira aponta duas horas a menos de cuidados diários e menor impacto da doença na saúde e no trabalho de familiares de pacientes que fazem uso de moduladores

Uma pesquisa inédita desenvolvida pelo Instituto Unidos pela Vida mostra que o uso de moduladores da proteína CFTR também está associado a uma rotina de menor sobrecarga para cuidadores de pessoas com fibrose cística. O estudo contou com a participação de  174 familiares de diferentes regiões do Brasil e identificou diferenças no tempo dedicado ao cuidado, na percepção sobre a própria saúde e nos impactos da doença na vida profissional desses cuidadores. Os resultados foram publicados na revista científica internacional Orphanet Journal of Rare Diseases.

Realizado entre setembro e novembro de 2025, o estudo identificou que 90% dos participantes eram mães de pessoas com fibrose cística. Do total, 78 cuidavam de pessoas que utilizavam moduladores da CFTR e 96 acompanhavam pacientes que não faziam uso dessas terapias. 

Um dos principais achados foi o tempo dedicado diariamente aos cuidados. Entre os familiares de pessoas com fibrose cística que não utilizavam moduladores, a média foi de 300 minutos por dia. Já entre os que acompanhavam pessoas em tratamento, o tempo total é de, em média, 180 minutos. A diferença representa duas horas a menos de cuidados diários. O grupo sem uso de moduladores também relatou maior frequência de consultas médicas.

A sobrecarga percebida também foi menor entre os cuidadores de pessoas em tratamento. Na escala utilizada no estudo, a pontuação média foi de 20 entre aqueles que não acompanhavam pacientes em uso de moduladores e de 15,5 entre os que acompanhavam pessoas em tratamento. Entre os cuidadores de crianças menores de cinco anos, a diferença foi ainda maior, de 20 para 14 pontos.

Os efeitos também apareceram na percepção sobre a própria saúde e na vida profissional. Na avaliação de saúde, a pontuação foi de 65 entre os cuidadores de pessoas sem moduladores e de 70 entre aqueles que acompanhavam pessoas em tratamento. 

Entre os cuidadores que estavam empregados, os impactos da rotina de cuidados também foram maiores entre os que acompanhavam pessoas sem uso de moduladores. A ausência no trabalho chegou a 15,8%, enquanto foi de 0% entre os cuidadores do grupo com modulador. Já a redução da produtividade durante o expediente foi de 50%, contra 20%. O comprometimento das atividades cotidianas também apresentou diferença, de 50% no primeiro grupo para 30% no segundo.

Para Verônica Stasiak Oliveira, fundadora, diretora-executiva do Instituto Unidos pela Vida e uma das autoras do estudo, os resultados ajudam a dimensionar um aspecto pouco explorado da fibrose cística.

“Quem cuida também sente os efeitos da doença. São mães, pais e familiares que precisam conciliar consultas, tratamentos e uma série de tarefas com trabalho, família e vida pessoal. Quando conseguimos medir essa realidade, passamos a ter evidências para mostrar que os resultados de um tratamento podem alcançar toda a dinâmica familiar”, afirma.

Qualidade de vida

Os resultados chegam em um momento de luta pela ampliação ao acesso de moduladores da CFTR no Brasil. Dados recentes divulgados pelo Ministério da Saúde apontam que o tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor reduziu em até 84% as internações de pessoas com fibrose cística acompanhadas pelo SUS.

De acordo com o Grupo Brasileiro de Estudos em Fibrose Cística, em seu relatório com resultados do monitoramento pós incorporação de 647 pacientes em 39 Centros de Referência, houve redução na necessidade de oxigenoterapia domiciliar, de antibióticos sistêmicos, de transplantes pulmonares, além de  melhora da função pulmonar e do estado nutricional.

A pesquisa do Unidos pela Vida amplia essa discussão e mostra que os efeitos do tratamento adequado repercutem diretamente na rotina de quem acompanha a pessoa com fibrose cística. 

“Para uma família, duas horas a menos de cuidados por dia significam tempo que pode ser dedicado ao trabalho, aos estudos, aos outros filhos ou simplesmente ao descanso. É uma mudança concreta na vida cotidiana”, destaca Verônica.

Acesso ao tratamento

Os moduladores da CFTR são medicamentos que atuam diretamente sobre a proteína afetada pelas mutações responsáveis pela fibrose cística, ajudando a melhorar seu funcionamento e a reduzir os efeitos da doença. A combinação tripla (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor), por exemplo, está disponível pelo SUS para pacientes a partir de 6 anos que tenham pelo menos uma variante F508del no gene CFTR. O acesso, porém, ainda não contempla todos os pacientes, já que a resposta ao tratamento varia de acordo com a mutação genética e algumas faixas etárias.

O Instituto Unidos Pela Vida atua pela ampliação do acesso aos moduladores. Estão em avaliação duas novas indicações. Uma contempla crianças de 2 a 5 anos que tenham pelo menos uma variante F508del no gene CFTR. Outra é destinada a pessoas com 6 anos ou mais que apresentem pelo menos uma das 271 variantes não-F508del consideradas responsivas ao tratamento.

A produção de conhecimento faz parte da atuação do Instituto Unidos pela Vida, que trabalha há 15 anos pela ampliação do acesso a diagnóstico, tratamentos e direitos das pessoas com fibrose cística. Em 2026, após seis anos de forte mobilização, foi sancionada a Lei nº 15.465/2026, que instituiu o Setembro Roxo como Mês Nacional de Conscientização e Divulgação da Fibrose Cística.

Sobre o Instituto Unidos pela Vida 

 O Instituto Unidos pela Vida atua em defesa dos direitos e da qualidade de vida de pessoas com fibrose cística, doenças raras e respiratórias no Brasil, promovendo acesso à informação, diagnóstico precoce, tratamento adequado e cuidado integral. A atuação da instituição também contribuiu para a criação do Setembro Roxo, oficializado pela Lei nº 15.465/2026 como o Mês Nacional de Conscientização e Divulgação da Fibrose Cística, ampliando para todo o mês as ações de informação e mobilização em torno da doença. 

Saiba mais sobre o Instituto Unidos pela Vida: https://unidospelavida.org.br/.