A PTC Therapeutics anuncia o lançamento da nona edição do Prêmio STRIVE™ para distrofia muscular de Duchenne (DMD). Por meio dele, a biofarmacêutica concede recursos para associações de pacientes comprometidas com o desenvolvimento de iniciativas que atendam às necessidades de pessoas com DMD, que podem solicitar apoio para projetos focados em uma das duas categorias: Inovação ou Transição para a vida adulta.
“Por 25 anos, continuamos comprometidos em apoiar a comunidade de Duchenne. Criamos a premiação em 2015 como forma de nos comprometer e incentivar a inovação das associações de pacientes, apoiando ideias e programas que ajudam a atender às necessidades de pessoas que vivem com DMD”, conta Rogério Silva, vice-presidente e gerente- geral da PTC Therapeutics no Brasil.
Duchenne é a forma mais comum de distrofia muscular entre crianças.[1] Até pouco tempo, as pessoas com a doença não costumavam viver além da adolescência[2]. No entanto, as melhorias no manejo da doença aumentaram a expectativa de vida, e agora muitas pessoas que têm DMD estão vivendo bem até a faixa dos 30 e 40 anos.[3] Como resultado, há uma necessidade crescente de apoio psicossocial para a comunidade.[4] O futuro para as pessoas que vivem com Duchenne está se expandindo e programas inovadores que fornecem apoio e encorajam a independência são de valor infinito.
Desde a sua criação, o Prêmio STRIVE™ apoiou 39 iniciativas de organizações sem fins lucrativos em 20 países. Os ganhadores dos anos anteriores desenvolveram programas para apoiar a transição da adolescência para a idade adulta, melhorar o acesso ao diagnóstico e ao cuidado precoce, fornecer cuidados físicos e sociais vitais às pessoas afetadas e seus cuidadores, criar oportunidades de carreira para adultos com Duchenne, bem como aumentar a conscientização sobre a doença nos ambientes educacionais, públicos e de saúde.
O processo de inscrição de 2023 já está aberto às associações de pacientes. A data limite é 17 de março. As organizações elegíveis podem submeter propostas por meio de um formulário de candidatura disponível no site STRIVE™ da PTC. Os vencedores serão anunciados em setembro deste ano.
Sobre o Prêmio STRIVE™
A PTC lançou o programa Strategies to Realize Innovation, Vision, and Empowerment (STRIVE) Awards em 2015 para apoiar iniciativas que beneficiam a comunidade de Duchenne, aumentando a conscientização, o diagnóstico e a educação e promovendo o desenvolvimento de futuros defensores dos pacientes. Todos os anos, um painel independente de especialistas externos com conhecimento em doenças raras, defesa do paciente e iniciativas de financiamento julga as inscrições para inovação, visão e capacitação. Para obter mais informações sobre o programa e suporte na redação de inscrições para bolsas, visite o site do STRIVE™.
Sobre a distrofia muscular de Duchenne [5],[6]
Afetando os meninos, a distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura na casa dos vinte anos, devido à insuficiência cardíaca e respiratória, quando não tratada. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína funcional distrofina. Ela é fundamental para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os esqueléticos, diafragma e coração. Pessoas com DMD podem perder a capacidade de andar por volta dos 10 anos de idade, seguida pela fraqueza dos membros superiores e musculatura respiratória. Essas pessoas posteriormente experimentam complicações pulmonares com risco de morte, exigindo a necessidade de suporte ventilatório, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa dos 20 anos. Mais informações sobre estão disponíveis no website Movimento Duchenne.
Sobre a PTC Therapeutics
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência, com foco na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras. A nossa capacidade de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. Temos como missão proporcionar acesso aos melhores tratamentos para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da Companhia é aproveitar os seus fortes conhecimentos científicos e a sua infraestrutura comercial global para maximizar o valor para os seus pacientes e outros stakeholders. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em site e siga-nos no Instagram, Facebook, Twitter e LinkedIn.
Referências
[1] Flanigan KM. Duchenne and Becker muscular dystrophies. Neurol Clin 2014; 32: 671–688.
[2] Muscular Dystrophy Association. Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Available at: Link. Accessed: December 2022.
[3] National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Muscular Dystrophy: Hope Through Research. Available at: Link.
[4] Birnkrant DJ, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol. 2018; 17:251–267.
[5] Araujo APQC, Carvalho AAS, Cavalcanti EBU, Saute JAM, Carvalho E, França MC Junior, Martinez ARM, Navarro MMM, Nucci A, Resende MBD, Gonçalves MVM, Gurgel-Giannetti J, Scola RH, Sobreira CFDR, Reed UC, Zanoteli E. Brazilian consensus on Duchenne muscular dystrophy. Part 1: diagnosis, steroid therapy and perspectives. Arq Neuropsiquiatr 2017;75(8):104-113.
[6] Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, Apkon SD, Blackwell A, Brumbaugh D, Case LE, Clemens PR, Hadjiyannakis S, Pandya S, Street N, Tomezsko J, Wagner KR, Ward LM, Weber DR; DMD Care Considerations Working Group. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and neuromuscular, rehabilitation, endocrine, and gastrointestinal and nutritional management. Lancet Neurol 2018;17(3):251-267.
