Despacho publicado no Diário Oficial encerra recurso administrativo contra decisão que negou a incorporação da vosoritida para crianças com acondroplasia

O Ministério da Saúde manteve a decisão de não incorporar a vosoritida ao Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento da acondroplasia em pacientes a partir de 6 meses de idade cujas epífises — as chamadas placas de crescimento — ainda não estejam fechadas.

A decisão ocorre após a análise de recurso administrativo apresentado pela fabricante do medicamento. Com o recurso negado, permanece válida a decisão publicada anteriormente pelo Ministério da Saúde, que determinou a não incorporação da tecnologia ao SUS.

A vosoritida foi analisada pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Na relação oficial de decisões de 2026, a Conitec registra a recomendação de não incorporar a tecnologia para a indicação avaliada. A decisão foi formalizada pela Portaria SCTIE/MS nº 38/2026, publicada em 3 de julho.

Recurso da fabricante foi negado

A BioMarin apresentou recurso contra a decisão de não incorporação. O novo despacho do Ministério da Saúde mantém o entendimento anterior, encerrando essa etapa administrativa do processo.

A decisão não significa que o medicamento tenha sido considerado sem eficácia. O processo de incorporação ao SUS envolve, entre outros aspectos, a avaliação das evidências disponíveis, população que será beneficiada, segurança, efetividade, custo-efetividade e impacto orçamentário.

No relatório preliminar da Conitec, publicado antes da consulta pública, foram apontadas incertezas sobre a população-alvo e especialmente sobre crianças menores de 5 anos, além de questões relacionadas ao momento de início do tratamento, duração, critérios de interrupção e fechamento das epífises. Também foram consideradas preocupações relacionadas à custo-efetividade e ao impacto orçamentário.

O Diário PcD realizou no mês de maio deste ano entrevista pelo canal no YouTube com a médica Mariana Zórron para abordar o tema:

Consulta pública recebeu mais de 14 mil contribuições

A discussão sobre a incorporação mobilizou pacientes, famílias e organizações da sociedade civil. Segundo o Instituto Nacional de Nanismo (INN), a consulta pública relacionada à vosoritida recebeu 14.266 contribuições, número que, de acordo com o instituto, colocou a consulta entre as maiores já realizadas pela Conitec envolvendo medicamentos.

Representantes da comunidade participaram das discussões realizadas durante o processo de avaliação. Em manifestação publicada pelo INN, a presidente da entidade, Juliana Yamin, criticou a decisão e afirmou que as contribuições apresentadas pela sociedade e os argumentos em favor do tratamento não teriam sido suficientemente considerados.

O instituto também afirma que houve tentativas de abertura de negociação envolvendo a fabricante, organizações de pacientes e o Ministério da Saúde. Essas afirmações fazem parte da manifestação do INN e não foram apresentadas aqui como conclusão independente sobre o processo administrativo.

Entre as informações divulgadas pelo INN está ainda a alegação de que teria sido oferecido um desconto acumulado de 55% pela fabricante. O percentual e as demais afirmações sobre negociações devem ser atribuídos à entidade, não tratados como dado oficial do Ministério da Saúde.

Evidências e participação da sociedade

Durante a análise da Conitec, foram apresentados estudos sobre os efeitos da vosoritida em crianças com acondroplasia.

Na 148ª reunião da Conitec, uma representante de organização da sociedade civil apresentou dados de uma revisão sistemática com metanálise envolvendo 696 crianças tratadas em dez estudos internacionais.

Segundo o relato registrado na ata da reunião, os dados apontaram aumento médio de 1,82 centímetro por ano na velocidade de crescimento, além de resultados relacionados à altura e à proporcionalidade corporal.

Esses dados fizeram parte das discussões realizadas durante o processo, mas a Conitec também registrou limitações e incertezas, especialmente em determinadas faixas etárias e quanto à definição da população que deveria receber o tratamento. O próprio relatório preliminar apontava que a recomendação poderia ser modificada após a análise das contribuições da consulta pública.

E agora?

Com a manutenção da decisão administrativa, a vosoritida continua não incorporada ao SUS para o tratamento da acondroplasia na indicação analisada.

A própria Portaria SCTIE/MS nº 38/2026 estabelece que a matéria poderá ser submetida novamente à avaliação da Conitec caso sejam apresentados fatos novos capazes de alterar o resultado da análise.

Enquanto o medicamento não integra a política de fornecimento regular do SUS, o acesso por pacientes pode ocorrer por outras vias, inclusive mediante decisões judiciais. O INN afirma que famílias têm recorrido à Justiça para buscar o tratamento.

A decisão também mantém aberto o debate entre governo, comunidade de acondroplasia, profissionais de saúde, organizações da sociedade civil e fabricante sobre evidências clínicas, critérios de tratamento, sustentabilidade financeira e acesso à terapia.

Para as famílias que enfrentam a acondroplasia, a discussão ultrapassa a questão do crescimento. O debate envolve também acompanhamento médico especializado, prevenção e tratamento de possíveis complicações, autonomia e qualidade de vida — aspectos que foram apresentados por representantes da sociedade civil durante o processo de avaliação.